fbpx

Пуповинна кров вилікувала 44 дитини від генетичних хвороб

З моменту першого застосування стовбурових клітин пуповинної крові у 1988 р. у світі вже виконано понад 35 000 трансплантацій цього цінного біологічного матеріалу. Спектр захворювань, при яких застосовуються стовбурові клітини пуповинної крові, постійно розширюється, і на сьогодні налічує біля 100 нозологічних одиниць. 

Нещодавно дослідники з дитячої лікарні в Пітсбургу (США) повідомили, що їм вдалося за допомогою стовбурових клітин пуповинної крові безпечно й ефективно вилікувати 44 дитини від різноманітних важких генетично обумовлених захворювань. Це серповидноклітинна анемія, таласемія, синдром Хунтера, хвороба Краббе, метахроматична лейкодистрофія та низка імунодефіцитних захворювань. Це найбільше  в своєму роді клінічне дослідження із застосуванням пуповинної крові проведене на даний момент. Результати лікування пацієнтів опубліковані в журналі Blood Advances.

Стовбурові клітини пуповинної крові пацієнтам вводилися внутрішньовенно. Трансплантації стовбурових клітин передувала хіміотерапія в невисоких дозах та імуносупресивні препарати. Лікарі намагалися створити терапевтичний протокол, який реально було б застосовувати в різних центрах при невисокій вартості лікування. За даною схемою пацієнтам після введення першої дози стовбурових клітин і їх “інтеграції” з організмом реципієнта вводилася невелика наступна доза. Важливо відзначити, що розроблений метод лікування не вимагав строгої імунологічної сумісності між донором та реципієнтом.

Розроблений метод лікування генетично обумовлених захворювань особливо важливий для етнічних меншин, оскільки через високу варіабельність антигенів на поверхні клітин дітям від батьків різних національностей буває дуже складно підібрати сумісного донора кісткового мозку. 

У пролікованих пацієнтів ускладнення від трансплантації стовбурових клітин пуповинної крові були відносно незначними. В жодного пацієнта не розвинулася гостра форма хвороби “трансплантат-проти-хазяїна”, а рівень смертності від вірусних інфекцій становив 6%, що значно нижче, ніж у попередніх клінічних дослідженнях. 

У всіх 30 дітей з генетичними метаболічними порушеннями, при яких в організмі хворого накопичуються шкідливі токсини, через рік після лікування відзначалися нормальні рівні ферментів та покращення неврологічної симптоматики. 

Найпоширенішим захворюванням, з приводу якого проводилася трансплантація, була лейкодистрофія. Хворі з цією хворобою переважно помирають упродовж декількох років з моменту появи симптомів. Навіть при трансплантації пуповинної крові раніше лише 60% дітей проживали 3 роки після лікування. При застосуванні описаного вище нового протоколу більше ніж 90% пацієнтів були живими через 3 роки після трансплантації. 

Жоден із відомих раніше методів лікування не забезпечував такого високого рівня безпечності, ефективності та універсальності щодо застосування при лікуванні різних хвороб. Дана схема трансплантації ефективна при щойнаменше 20 хворобах.

Новий метод лікування вже успішно застосовується і в дорослих.

За матеріалами: https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-07/uop-ucb071420.php

В Україні майбутні батьки з 2003 р. мають можливість зберегти перинатальні тканини (пуповинна кров, плацента, пупковий канатик) при народженні малюка в першому в Україні Кріобанку Інституту клітинної терапії у відповідності з міжнародними стандартами кріоконсервування біоматеріалу. Збережені клітини та тканини в майбутньому можна використати у лікуванні хвороб.