fbpx

Пуповинная кровь вылечила 44 ребенка от генетических болезней

С момента первого применения стволовых клеток пуповинной крови в 1988 году в мире уже выполнено более 35 000 трансплантаций этого ценного биологического материала. Спектр заболеваний, при которых применяются стволовые клетки пуповинной крови, постоянно расширяется и на сегодняшний день насчитывает около 100 нозологических единиц.

Недавно исследователи из детской больницы в Питтсбурге (США) сообщили, что им удалось с помощью стволовых клеток пуповинной крови безопасно и эффективно вылечить 44 ребенка от различных тяжелых генетически обусловленных заболеваний. Это серповидноклеточная анемия, талассемия, синдром Хунтера, болезнь Краббе, метахроматические лейкодистрофия и ряд иммунодефицитных заболеваний. Это крупнейшее в своем роде клиническое исследование с применением пуповинной крови, проведенное на данный момент. Результаты лечения пациентов опубликованы в журнале Blood Advances.

Стволовые клетки пуповинной крови пациентам вводились внутривенно. Трансплантации стволовых клеток предшествовала химиотерапия в невысоких дозах и иммуносупрессивные препараты. Врачи пытались создать терапевтический протокол, который реально было бы применять в различных центрах при невысокой стоимости лечения. По данной схеме пациентам после введения первой дозы стволовых клеток и их «интеграции» с организмом реципиента вводилась небольшая последующая доза. Важно отметить, что разработанный метод лечения не требовал строгой иммунологической совместимости между донором и реципиентом.

Разработанный метод лечения генетически обусловленных заболеваний особенно важен для этнических меньшинств, поскольку из-за высокой вариабельности антигенов на поверхности клеток детям от родителей разных национальностей бывает очень сложно подобрать совместимого донора костного мозга.

В пролеченных пациентов осложнения от трансплантации стволовых клеток пуповинной крови были относительно незначительными. Ни у одного пациента не развилась острая форма болезни «трансплантат-против-хозяина», а уровень смертности от вирусных инфекций составил 6%, что значительно ниже, чем в предыдущих клинических исследованиях.

Во всех 30 детей с генетическими метаболическими нарушениями, при которых в организме больного накапливаются вредные токсины, через год после лечения отмечались нормальные уровни ферментов и улучшения неврологической симптоматики.

Самым распространенным заболеванием, по поводу которого проводилась трансплантация была лейкодистрофия. Больные с этой болезнью преимущественно умирают в течение нескольких лет с момента появления симптомов. Даже при трансплантации пуповинной крови ранее лишь 60% детей проживали 3 года после лечения. При применении описанного выше нового протокола более 90% пациентов были живы через 3 года после трансплантации.

Ни один из известных ранее методов лечения не обеспечивал такого высокого уровня безопасности, эффективности и универсальности по применению при лечении различных болезней. Данная схема трансплантации эффективна при как минимум 20 болезнях.

Новый метод лечения уже успешно применяется и у взрослых.

По материалам: https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-07/uop-ucb071420.php

В Украине будущие родители с 2003 г. имеют возможность сохранить перинатальные ткани (пуповинная кровь, плацента, пупочный канатик) при рождении ребенка в первом в Украине Криобанке Института клеточной терапии в соответствии с международными стандартами криоконсервирования биоматериала. Сохраненные клетки и ткани в будущем можно использовать в лечении болезней.